太图之声（第1561期）| 馆员讲书 《相信》15-第五章 疯狂的石头（一）
2024年04月15日 17:43:52
编辑撰稿人·播讲人
张茹
太原市图书馆多媒体服务部主任、副研究馆员
文稿审核|张瑞峰
录音剪辑|张瑞峰
思维导图|张茹
配图设计|张瑞峰
疯狂的石头（一）
“这事，只有外星人才能做成。”
链接的力量
和渐冻症一样，脊髓性肌萎缩也是一种运动神经元病，曾经也是无药可治。根据患者发病年龄和临床病程，脊髓性肌萎缩由重到轻分为4型，其中I型最严重，婴儿出生6个月内发病，一般活不过两岁，家长们只能看着新生儿一点点因为呼吸衰竭而死去。
美国女孩阿里娅·辛格就是其中不幸的一员。2000年出生的她，17个月时仍然不太会走路，迈几步就会摔倒。起初阿里娅的父母都以为女儿只是发育慢一些，后来在一位医生朋友的提醒下，他们带女儿去看了神经科医生，然后得到了一个五雷轰顶的消息：阿里娅患的是脊髓性肌萎缩。
如果说有一点万幸，那就是阿里娅的症状相对温和，应该可以活到成年。不过随着长大，她也会渐渐失去行动能力，并随时面临死亡风险。
阿里娅的父母开始疯狂寻医问药。绝望的是，他们发现市面上不但没有药，而且对这个病的相关药物研发都极其稀少。情况大致跟渐冻症一样：患病人数少，市场狭小，药企和科研机构没有动力投入相关研发。
但和渐冻症不同的是，科学界已经明确了脊髓性肌萎缩的致病基因，它是由基因突变导致的，靶点和治疗方法非常清晰，因此找到治疗方案的机会很大。
于是，这对不甘心的父母准备自己去推动脊髓性肌萎缩的药物研发。
阿里娅的父母都不是普通人。她的父亲迪纳卡·辛格是华尔街的风云人物，管理的财富达到40亿美元。阿里娅的母亲洛伦·恩也曾在投资银行工作，是斯坦福大学教育学和经济学双硕士。
女儿发病后，他们先自掏腰包1500万美元，建立了一个脊髓性肌萎缩基金，以资助科学家、科研人员找到脊髓性肌萎缩的治疗方法。
同时，他们发动一切力量争取更多的脊髓性肌萎缩研究经费。他们还积极游说生物科技公司，为其展示脊髓性肌萎缩药物广阔的市场空间。他们估算，如果研发出脊髓性肌萎缩的特效药，一年销售额预计在2.5亿～7.5亿美元，这对制药公司有极大的吸引力。
最重要的是，他们广泛链接科学家、实验室和药企，促进各环节的合作。而且，阿里娅的父母在提供资金支持的同时，还积极参与推动科研工作。比如，当科学家找不到能做动物实验的小鼠时，阿里娅的母亲就亲自飞到中国台湾，把一批小鼠运到了美国；当知道某小型生物科技公司没有资源完成临床试验时，她又促成了这个公司与某大型药企的合作。
2012年，全球首个脊髓性肌萎缩精准靶向治疗药物——诺西那生钠终于问世，12岁的阿里娅作为诺西那生钠的临床试验受试者，用上了第一支药。经过10年的治疗，她虽然还离不开轮椅，但她的上肢力量、呼吸和咀嚼的肌群都基本与正常人无异，可以自主生活，并且成功考入了耶鲁大学。
2016年12月，诺西那生钠注射液首次在美国成功审批上市，至此终结了脊髓性肌萎缩无药可治的历史。
2019 年4月，诺西那生钠注射液在中国获批上市，每针5毫升，价格70万人民币，算下来第一年的费用就要420万元。这个费用让绝大多数等待救命的患者陷入了更大的绝望：有药了也不可能用得起。
2021年11月11日，在中国国家医保药品目录谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮经过八轮砍价，终于让这个“天价药”从每针70万元降至3.3万元，降价幅度95%，除去医保报销，每针自费在一万元左右，给广大患者带来了生的希望。这场谈判在央视新闻播出后，被网友们称为“灵魂砍价”。
在诺西那生钠注射液获批三年后，另一款治疗脊髓性肌萎缩的药Zolgensma也通过了美国食品药品监督管理局的审批，而且它比诺西那生钠注射液还要好，只要注射一针就可以。当然其价格也更高，一针212.5万美元，折合人民币1400多万元。
当科技的进步成为一种常态，成为各新闻开篇的固定发语词时，我们总容易产生一种错觉，那就是：科技的进步仿佛就是时间的礼物，是自然而然发生的，随着时间的推移，人类社会总会涌现出顶尖的大脑、顶尖的智慧来推动我们不断向前。
然而事实上，科学技术史上的任何一次更迭、突破，顶尖大脑的作用自不用说，但系统性的力量同样不可或缺，而这个系统中没有其他，就是一个个具体的人。
合理推算，如果没有阿里娅父母的助推，脊髓性肌萎缩的特效药也许还要晚10年、20年甚至50年才能问世。
这个世界就是一个巨大的系统，系统中有不计其数的节点，将资源连接成线、交织成网。阿里娅的父母就是这样的核心节点，他们不断链接系统中的资源，将科研与商业链接，将智力与财力链接，将实验室与真实社会链接，才触发并推动了那看似稀松平常的5个字——“科技的讲步”。他们不仅救了自己的女儿，而且救了全世界的脊髓性肌萎缩患者，让那些被绑在轮椅和床上的儿童与青少年重新焕发他们本该有的活力。
当读到这个激动人心的故事时，我也正在像阿里娅的父母一样，疯狂地找药企和科学家。我们的思路不谋而合，这在一定程度上让我更坚定了自己的方向，虽然相对于脊髓性肌萎缩这种单基因疾病，病因不明的渐冻症要难得多。
我不打算制药，我要做的是整合资源，推动更多突破性的渐冻症药物研发的可能，做这个链条中的核心节点、催化剂和加速器。如果将患者、药企、科学家之间的关系比作电商模式，我就是链接整个系统的平台。我需要与药企、投资人讲商业逻辑与市场前景，与科学家讨论渐冻症药品研发和转化的可能性，最终让药企研发之后的变现路径更短、速度更快，患者得到药品的速度也更快，整个商业闭环高效完成，投资人也就更容易做出投资决策。
最初我把这个想法告诉夫人时，她觉得我疯了：“你要自己找科学家去推药物管线，开玩笑呢？”
夫人研究生时读的就是药物研发方向，算得上是“圈内人”，自己还拥有药物发明专利，她太清楚药物研发中的艰辛，何况是神经退行性疾病，更何况是连致病肌理都不明确的渐冻症。
“堂吉诃德还面对个风车呢，你连敌人在哪儿都不知道，怎么打？”
的确，对任何一个药物研发领域的人或者一个理性的人来说，这个选项都不成立。且不论渐冻症这个病有多难，单说要搞药物研发这件事就已足够“奇葩”。首先，这需要很多很多的钱，研发药物所消耗的资金都是以亿为单位，平均下来要数十亿元，那就是在烧钱。其次还需要一个团队，一个高端、专业、有研究能力的团队。最后也是最重要的，这需要时间。一款新药的上市要经历基础研究、动物实验以及人体临床I期、II期、III期，全流程跑下来至少要10年以上，而且还有极大的可能最终研究失败，一切归零。
先不说其他条件，光是“时间”这一条我就无法奢望。那时我已发病两年多，幸运的话，也许还剩三年可以努力的时间。想用这点儿时间去攻克一个世界难题，完全是自不量力。
“自不量力”这个词别人也对我说过。我曾经做过很多“自不量力”的事。
如今已是不惑之年的我又一次遇到了挑衅，而且是这个世界上最蛮横、霸道、不讲理的对手之一，我发现自己依然会“自不量力”。
这次我不光是被动应战，更要主动进攻。这甚至让我有点兴奋：“挑战一般的病有啥意思，要挑战，就挑战个大的！”
《相信》馆藏信息
书名：《相信》
作者：蔡磊
出版社：中信出版集团
出版时间：2023年4月
页数：261
定价：59元
ISBN：978-7-5217-5480-3
索书号：B821-49/4410
馆藏地点：社科借阅区；网借书库（成人）；太图自助图书馆；2020年之后新保存本阅览区
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