太图之声（第1575期）| 馆员讲书 《相信》29-第九章 倒下之前的N件事（一）
2024年05月03日 10:45:53
编辑撰稿人·播讲人
张茹
太原市图书馆多媒体服务部主任、副研究馆员
文稿审核|张瑞峰
录音剪辑|卢丽君
思维导图|张茹
配图设计|张瑞峰
倒下之前的N件事（一）
“纵使不敌，也绝不屈服。”
“骑自行车上月球”
2022年4月，我邀请中科院微生物研究所研究员孟颂东教授和我一起做渐冻症的药物研发。当时孟教授团队正在做胎盘GP96（一种蛋白质，属于热休克蛋白家族，而这个蛋白家族具有天然结合各种抗原的特性。）注射液，这原本是一款治疗癌症和免疫系统疾病的创新药，但通过机理研究后发现，该药物在治疗渐冻症方面也具有潜力。
一个多月之后，热休克蛋白GP96注射液治疗渐冻症的临床研究获得了海南博鳌恒大国际医院伦理委员会的批准。7月12日，该临床研究启动会召开。
下一步的重点，就是招募患者。
药物研发过程中的临床招募是非常苛刻的，对于罕见病药物更是如此。在罕见病患者中，多数人不符合入组标准，符合标准的又不一定愿意入组。再加上患者人数少、地域分布不集中，对罕见病的临床试验来说，受试者招募向来是个难题。因此有些临床试验仅是招募就要花一年多甚至数年的时间，部分项目甚至因为招募失败而最终被迫放弃。
这时候就是患者大数据平台发挥作用的时候了。到2022年，我们平台已经触达上万名病友，有着近万名患者的详细数据。而且因为我们收集的是以患者为中心的360度全生命周期的科研数据，所以可以帮助药企精准地找到适用患者，以小时为单位进行精准招募，效率可以达到传统临床试验招募速度的10倍以上。那次，我们在发布了这款药的临床试验受试者招募信息后，仅仅两个小时，后台就有700多名患者报名。
我们团队携手医院专家组，在报名人员中进行筛选。9月6日，数十位患者在热休克蛋白GP96注射液治疗肌萎缩侧索硬化首批临床研究中进行了第一次治疗。这个药的安全性已经在之前的研究里被验证过，但一般情况下，这个药想要获批至少要等到10年后。我们将平均10年以上的药品上市时间，缩短到在3个月内开始临床试验治疗，将药用到了患者身上，一切都源于这两三年来的积累。
在基础研究上，我不会等待药企去做，而是自己做研发，看到任何可能的线索都扑上去。药企一般会聚焦在自己的药物研发管线上，并不会欢迎其他的管线，但我会平行去做。
在动物实验上，我投资的动物实验基地也是低成本、高效率，可以说是最快的。
在临床招募上，通过渐愈互助之家患者大数据平台三年的积累，我可以直接根据平台上的数据筛选，迅速锁定符合入组标准的患者。而且他们都在我的微信群里，我可以直接联系到患者本人。所以传统临床试验招募患者需要一两年，而我只需要两个小时。
互联网绝不只是一柄利器，更是一套决策的底层逻辑。新药研发向来有“双十定律”的说法，即一款新药平均需要10年才能开发完成，需要投入的资金达到10亿美元。这只是一种粗略的概念，真实的数字远比“双十定律”更残酷。如果按部就班走原有的新药研发流程，败局毫无悬念，10年对渐冻症患者来说过于缓慢，根本等不起。即使药品顺利研发出来，绝大多数病友，包括我，应该都已经不在了。我想要打破旧有的游戏规则，把资金、实验室、药企、患者和医院都链接起来，尽最大可能缩短时间。
当然，临床上也随时有可能宣布失败。我很清楚药物研发这件事的风险与失败的概率。到2023年年初，我推动和追踪了70多条研发管线，明确失败的已经有30余条，还有30余条在研， 其中约10条已在或即将进入临床试验阶段。
而我还在不停地探索新的药物方向，也得到了很多意想不到的支持。
2022年5月末的一天下午，我在北京约见了美国加州大学洛杉矶分校卢云峰教授。
卢云峰教授是纳米领域的科学家，主要从事物理、化学专业的材料催化和电化学方面的研究工作。2005年，年仅37岁的他就被授予“美国总统奖”，后来又获得了“杰出青年科学家奖”。目前，他在纳米领域的研究项目已居世界领先水平，被称为“纳米巨人”。
很早我就读过一篇文章，美国加州大学洛杉矶分校教授卢云峰及其团队 2019年研发出了新型纳米胶囊，它可穿越血脑屏障，实现高效的中枢神经系统药物投递。当时我正在研究神经营养因子，我就想，如果营养因子能通过这种新型纳米胶囊送入体内，穿越血脑屏障，那对治疗渐冻症可能会有很大的希望。
在见面之前的一个月，我有幸通过卢教授的学生联系到了他。
在那次横跨太平洋的交谈中，卢云峰教授非常热情。他了解了我的经历后很感动，说：“蔡总，你做的事儿太有意义了！我在美国这么多年，也想回国做点新的事情。这个基础研究我做了深入的分析，我觉得应该可行。下个月我就回国，咱们就一起干这件事！”
于是，便有了我们的第一次见面。
我们本来约在一个咖啡厅，但当时由于疫情，所有店铺都不开门，我俩就边走边聊。后来卢教授买了几罐啤酒，我俩干脆坐在马路牙子上喝起了啤酒，越聊越嗨。马路牙子上聊着拯救50万渐冻人生命的事业，这种人生体验应该难以复制了。后来，我们迅速开展了临床前试验。几个月后，这个项目就获得了投资，现正在加速转化。
不得不说，媒体对我的报道和宣传，为我联系科学家、打开更多的通路起到了不小的作用。自从2021年4月关于我的报道发出之后，尤其是中央电视台、人民网、新华网、中国网、凤凰卫视、凤凰网、腾讯网等各大主流媒体的文章和视频报道，多位科学家、企业家、药企负责人主动找到我，想要为我们提供帮助和支持，让我非常感动。
袁钧瑛院士就是其中一位。
袁钧瑛是分子生物学家，美国艺术与科学院院士，美国国家科学院院士，哈佛大学医学院细胞生物学系终身教授，中国科学院生物与化学交叉研究中心主任。
袁院士主要从事细胞死亡机制的研究，是世界上第一个细胞死亡基因的发现者，细胞死亡领域的重要开创人之一，是国际学术界公认的权威。
早前我就希望能向袁院士请教，但一直未能联系上。直到2022年，她看了我的报道后很受触动，要借来北京开会的机会约我见面。可惜后来因为疫情没能成行，于是一个月后，我去上海拜访她。
袁院士一直关注渐冻症，她导师的父亲就是因为渐冻症去世的，所以导师一直希望能将细胞凋亡的研究成果应用在这个病的教治上。这在很大程度上影响了袁钧瑛教授，她也从来没有放弃过这方面的探索。2005年，她和团队发现了一种非凋亡性细胞程序性死亡，在此基础上开发出了RIPK1(苏氨酸蛋白激酶1)抑制剂，并已开展针对渐冻症、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的临床试验。
近几年来，RIPK1靶点成为各大药企投入的热门方向，多家大型药企采用袁院士团队的通路，进行药物临床试验。袁院士明确表示会全力支持我。我们也把一份病友捐献的脑组织和脊髓组织样本送到了她的团队，他们将投入宝贵的科研资源开展研究。
2022年秋天，还有一个好消息：我们联系上了德国物理学家托马斯·赫尔曼多费尔和德累斯顿国际大学校长理查德·H.W.丰克教授。几个月前，他们宣称用脉冲磁场来治疗受损的运动神经元，在实验中首次获得了成功，正在着手建立磁脉冲设备。当时这个消息一经发布即轰动全球，我也大为震撼。这意味着如果可以实现无创神经再生，那么我们体内那些凋亡的神经元就都有了希望。
在团队协作下，我们双方进行了视频会议。他们说：“蔡先生，我们看到你的故事后，为你振奋和感动。我们承诺加快推进！”
各种药物和治疗方式的效果都还需要继续观察，但科学家们毫无保留地支持和全力以赴地奋战，让我看到了希望。
攻克渐冻症或许比登月还要难。有小伙伴笑称我们是“骑自行车上月球”，我不否认，的确是很难。在这么多国内外顶尖大脑的支持和帮助下，我们正把自行车改成汽车，汽车又有望改造成火箭，这样我们离登月还远吗？
不可能总会变成可能。
《相信》馆藏信息
书名：《相信》
作者：蔡磊
出版社：中信出版集团
出版时间：2023年4月
页数：261
定价：59元
ISBN：978-7-5217-5480-3
索书号：B821-49/4410
馆藏地点：社科借阅区；网借书库（成人）；太图自助图书馆；2020年之后新保存本阅览区
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