编辑撰稿人·播讲人

张茹

太原市图书馆多媒体服务部主任、副研究馆员

文稿审核|张瑞峰

录音剪辑|张瑞峰

思维导图|张茹

配图设计|张瑞峰

见高人，尝百草（二）

“蔡磊，我一定能治好你！”

从医生到药企

一年多来我拜访了几乎所有能找到的相关专家、院士，以及西医、中医、民间疗法，我渐渐意识到：在渐冻症的救治上，目前阶段，仅仅找医生并不能解决问题。

医生治病需要武器，这个武器就是药，但对渐冻症来说，恰恰缺的就是药。到目前为止，经美国食品药品监督管理局(FDA)批准的渐冻症药物只有赛诺非的力如太（利鲁唑)，以及原本适应症为脑卒中的依达拉奉注射液。但这两种药物 只能微弱地延缓病情进展，作用非常有限。我也“以身试药”，尝试了国内外多种试验药物、中医中药、传统医学、气功冥想、干细胞等，但对我而言，无一例外都被证明是无效的或者可能效果微弱。

在社会大分工的时代，“没有药”并不是医生的问题。医生的责任是侦察敌情、判断对手，拿起武器与疾病对抗，把患者从病魔手中抢回来，但他们不是制造“武器”的人。对多数医生来说，钻研渐冻症不太现实。一来他们与这类患者接触的少，能判断出来的也少；二来他们缺乏精力、时间，也缺乏科研资源和团队，很难对渐冻症进行基础研究。

想要找药，必须追本溯源，从发明和制造“武器”的地方找起——药企和研发机构。

2021年2月28日是个周日，我早早起来穿戴整齐，准备出门去公司，但不是去加班，而是去参加活动。这一天是京东健康“罕见病关爱计划”上线的日子，为此我们已经前后筹备了数月，特意安排在 2月最后一天的国际罕见病日，希望引发全社会对罕见病群体的更多关注。

准确地说，是夫人帮我穿戴整齐的。2021年年初，我的左手只有一根指头还能勉强伸直，其他4根都已不甘心地垂向地面，吃饭、工作、拿手机、发信息基本靠右手，尽管右手的4根手指也开始并拢吃力，且虎口肉眼可见地凹陷下去。日常洗脸刷牙还能勉强应对，但像系扣子、打领带等高难度动作，一只手实在难以操作，只能请夫人帮忙。

夫人正在慢慢适应她的新角色，适应把她本已紧张的时间转盘再切出一块给我的琐碎日常，比如穿衣服。随着日子的推进，她的时间转盘上被打下的部分将会越来越大、越来越多。

夫人以前还是十指不沾阳春水，现在照顾人这些琐碎事务已经非常熟练。我需要这种熟练，但又不愿看到她的这种熟练。

西服、衬衣是我的惯常装备，20多年熟悉得不能再熟悉了，但现在穿起来却越来越陌生，也不知道还能这么穿多久。

开车也是，这个多年的爱好也进入了倒计时。

以前我有不少兴趣爱好，比如踢足球、打乒乓球、摄影，但工作以后无一例外都因为没有时间而被慢慢搁置，唯有车还天天接触。不管是什么车型，我都喜欢，我迷恋那种驾驭的感觉。年轻的时候我也常常跑到修理厂去装饰、改装车子。

此刻对我来说，体育运动已成奢侈，单反相机也因为左手抖得厉害而无法拍摄，所以开车成了我仅剩的还能享受到乐趣的事情。不过就像游乐场里跑到最后一圈的卡丁车手，我不得不随时接受终点铃声的响起。

当天活动现场来了不少业内人士。我们联合北京病痛挑战公益基金会，邀请了罕见病相关行业组织的嘉宾代表，以及诺华、百济神州、北海康成、赛诺非、辉瑞等十几家京东健康合作药企的代表。可以说，主要的大型医药企业都到齐了，能和这么多药企分享渐冻症等罕见病药物研发的迫切需求，我非常振奋。

到我上台致辞时，我说：“罕见病并不罕见。根据《中国罕见病行业观察(2021)》的数据，目前全球已知的罕见病有60O0～800O种，包括大家熟知的‘渐冻人’‘瓷娃娃’‘熊猫宝宝’等疾病种类。中国罕见病患者约为 2000万人，影响的家庭人口高达一个亿。他们是一个非常庞大的群体，绝望无助，缺乏救治。”

一连串理性客观的数字，并不能立刻引发听众的直观感受。我停顿了一下，接着说：“不瞒大家，我自己就是个罕见病患者。一年多前，我被诊断患上了渐冻症，一种很残酷的运动神经元病，治愈率为0，平均生存期为2～5年，近200年来全球有1000多万人死于这个病，目前还没有可以阻止或显著延缓该病病情发展的药物问世。”

台下一片安静。正在对着我拍照的摄影师放下了相机，露出藏在镜头后略带困惑的脸，坐在前排的几位合作伙伴茫然地望向我，像是还在努力理解我刚才那段话的含义。不光是合作伙伴，在场的很多同事也是第一次听到这个消息。过去一年多来，我一直照常上班，照常处理各种事务，因此几乎没有人发现我有任何异常。

能想象得到，今天活动一结束，媒体报道一发出，我的生活将再也离不开一个标签——渐冻症患者。如果此生我注定要为这个病而战，那么我就必须面对站在公众和媒体镜头前的这一天。

“随着现在基因技术、生物科技的飞速发展，很多罕见病的攻克都充满了希望。”台下有很多药企代表，我希望能让他们看到罕见病药物的广大市场，能让他们更多投入罕见病药物的研发。

下台后，我与药企代表挨个沟通，但意外的是，这些企业中极少有生产治疗罕见病药物的，即使有，多数也不是自己研发，而是引进国外的药物，研发并生产渐冻症药物的则几乎没有。他们也非常坦诚地解释了原因。

一方面，药物研发的风险非常高。大型药企对新药研发的投资极为谨慎，它们会选择性地去收购有效的药物，但很少会做原始研发。中国药企的研发力量仍不足，这几十年，各大药企几乎都是在仿制药的大背景下生存。近几年，越来越多的药企开始加强自主研发，但即便是这样，去挑战罕见病的也是少之又少。

目前95%的罕见病依然无药可治，而渐冻症又是罕见病中的“硬骨头”，到今天为止，全世界在这方面没有任何可以阻止病情发展的药物，投入的数千亿美元不仅几乎全部失败，而且依然未实现任何重大突破。这让无数药企望而却步。

另一方面，从商业角度来说，罕见病的患者基数小，这就意味着市场狭小，利润空间有限。利润有限，研发者自然动力不足，投资者也不愿将资金注入这块狭窄的领域。哪怕是在神经退行性疾病领域，企业也更愿意把钱投给阿尔茨海默病、帕金森等病，而对渐冻症退避三舍。

放眼全球，并不是没有公司挑战过渐冻症。近些年，各种新药机理层出不穷，各大药企也尝试用靶向药和基因疗法来攻克渐冻症，但直到现在，很多研究仍止于试验阶段。

大会之后，我又去拜访了多家药企，它们也几乎没有涉及渐冻症领域的药物研发。一款药物从基础研究到审批上市，是巨额资金投入与运气交织的残酷游戏，是要经历一代人甚至几代人的疯狂马拉松。对企业来说，它们只是做了无奈又理性的选择。

不过在这个过程中，我也有一个重要收获。一位关注神经退行性疾病的药学家辗转找到我，他的生物科技公司已经做了六七年的渐冻症药物研发，但由于资金不足，后来不得不搁置。他希望帮到我，同时也希望我能给他们资金支持。

简直就是惊喜！这不仅让我看到了希望，而且极大地拓展了我的思路：原来，要推动渐冻症的药物研发，我不应该仅仅去找大型药企，而应该更多地去找科学家。

他们是攻克渐冻症这个漫长链条上更接近源头的人。

《相信》馆藏信息

书名：《相信》

作者：蔡磊

出版社：中信出版集团

出版时间：2023年4月

页数：261

定价：59元

ISBN：978-7-5217-5480-3

索书号：B821-49/4410

馆藏地点：社科借阅区；网借书库（成人）；太图自助图书馆；2020年之后新保存本阅览区

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