太图之声（第1562期）| 馆员讲书 《相信》16-第五章 疯狂的石头（二）
2024年04月16日 16:14:53
编辑撰稿人·播讲人
张茹
太原市图书馆多媒体服务部主任、副研究馆员
文稿审核|张瑞峰
录音剪辑|张瑞峰
思维导图|张茹
配图设计|张瑞峰
疯狂的石头（二）
“这事，只有外星人才能做成。”
新技术,新希望
回想起来，其实在2020年我就陆续认识了不少科学家，只是当时主要是为了找治疗方法，还没有想过要自己搞科研。那时候，一切和医疗、制药、生物科技领域相关的机构、个人，我都积极去拜访，同事、同学、朋友也为我引荐了不少。
对我来说，人与人之间的神奇关联的确帮了我很多。
比如，我在中财龙马学院的老师为我介绍了他的一个学员——一家生物科技公司的董事长，董事长又推荐给我多位科学家、企业家、院士，院士又介绍了他的学生……
再比如，北京大学医学部药学院的刘俊义院长，虽然我们也是初次相识，但他对我的事极其上心，只要是他够得上的资源，几乎倾囊相授。他为我引荐了多位科学家和业内人士，还在百忙之中陪着我去拜访药企。不仅如此，我的科研启蒙不少都得益于刘院长。
有一次他和我说起一个研发中的药物，我问药效如何，他说：“动物实验数据还不错，我带你去看看做这个的动物实验基地吧。”
当时的我对动物实验完全是门外汉，对于怎么设计实验、怎么看数据等一概不懂。那个动物实验基地有4500平方米，光动物区就有2000多平方米。基地负责人张博士为我详细讲解了实验数据。
药物研发需要做大量动物实验，但一般动物实验效率很低，成本高昂，而且时间长，光培养实验动物就需要几个月。张博士的专业能力让我信服，于是我邀请他合作：“咱们做渐冻症吧，我来一起支持。”张博士很爽快地答应了。他坦言，这个动物实验基地一直都是他自己在支撑，几年下来早已捉襟见肘，入不敷出。
这也是药物研发链条上各个环节的共同特征——缺钱。
合作后，我也切实感受到了什么叫“经费在燃烧”：租场地、采购动物、饲养动物、做各种检测……
每一个项目都要花费数十元乃至上百元，一只小鼠所有项目做下来实验费就要几百元乃至更高。
经过两年多的时间，这个基地已经成为国内最大规模的渐冻症动物实验基地，最多的时候约有1500只渐冻症小鼠可同步接受药物实验。而且这里的动物实验只需几个小时就可以直接启动，效率极高，在之后的管线推动中发挥了重要作用。
就这样，我的科学家资源一点点拓展，几乎每个新结识的人又会继续为我打开三四个甚至更多通路，促成新的可能性。除了朋友介绍，更让我意外的是“弱连接”的力量，一些平时并不常联系甚至只有一面之缘的朋友，给我带来了很多重要资源。
有一次我参加一个行业健康大会并做了发言，会后一位四五十岁的女士走向我，说：“蔡总，刚才听了你的发言，我真的被打动了。我是天坛医院妇产科主任，你想不想认识我们院的院长？他也是神经学的专家。”
当然愿意了！求之不得。很快我便联系上了天坛医院王伊龙副院长，并前去拜会。王院长和我年龄相仿，在神经病学领域钻研了近20年，年轻有为。第一次见面，我先介绍了自己的患病情况，然后重点说了我目前在做的事情。
“我现在的身体状态还不错，也不影响工作，所以我想抓紧为这个病的攻克做点事情。我们已经搭建起了渐冻症患者大数据平台，并且联系了一些国内外科学家，有些已经在合作了，目标就是推进有望的药物研发。”
“我大概率等不到药了，但希望能让以后的患者有更多的希望。以运动神经元病为代表的重大神经退行性疾病患者有大约1000万人，我想在死前能救1/10，救下100万人。”
王院长很受触动，也表示会大力支持。后来他主动带我拜会了天坛医院的王拥军院长。那次两位王院长向我详细介绍了他们医院后续在神经系统性疾病领域有关创新医药的规划和想法，也希望我从创新创业的角度给出一定的参考意见。
那天我们聊得非常热烈，一种相见恨晚的感觉。
神经科学一直是天坛医院的特色领域，这里集医、教、研、防为一体，设有全国唯一一个国家神经系统疾病临床医学研究中心。两位院长带我参观了中心，讲解了中心现在推进的一些重点项目。
这次参观让我大开眼界，这些国际顶级的前沿设备必将成为治疗神经系统疾病的利器。我和两位院长相约一起为人类神经退行性疾病，包括渐冻症做点事情。
当初那位好心的妇产科主任肯定不会想到，她的一个善举不仅是一次简单的牵线搭桥。2023年，我们计划有数条药物研发管线与天坛医院合作。
神经再生
2020年11月初,我在最新一期的《细胞神经科学前沿》上读到一篇论文《神经再生型基因疗法将胶质疤痕组织逆转为神经活性组织》，作者是暨南大学陈功教授领导的团队。他们的研究证明，胶质疤痕组织可以通过神经再生型基因疗法 逆转为神经活性组织。
人体大脑中主要有两大类细胞——神经元和胶质细胞，当大脑受到损伤或发生病变时，二者都会受到侵害。神经元通常会死亡或发生退行性病变，由于其不能分裂，所以一旦死亡，所执行的脑功能就可能永久性丧失。胶质细胞则不同，即便有些会死亡，但存活的胶质细胞会被损伤或病变激活并分裂增生，这些胶质细胞被称为应激型胶质细胞。
应激型胶质细胞是对脑损伤的一种保护反应，它们迅速渗入损伤部位，交织成一张防御网，阻止细菌和毒素侵袭损伤周围的健康组织。然而，遗憾的是，这些胶质细胞在有效地控制损伤部位之后并不会陆续撤离，而是长期占领损伤的脑组织，最终形成胶质疤痕，严重抑制神经元的生长和功能恢复。”就像发生车祸后，警车、教护车赶到现场救助是必要的，但如果救助车辆一直堵在事发地不走，那么事发地就无法正常通车。
陈功团队的解决方式是，运用神经转录因子NeuroD1将应激型胶质细胞原位直接转化为功能性神经元，重构神经环路。这种方法就是“神经再生型基因疗法”。
其实长期以来，全球神经科学界都有一个观点：神经元是不能再生的。而现在陈功教授的实验表明，神经元不仅可以再生，而且有可掌控的方法。
看完这篇论文，我兴奋地在房间里走来走去。如果这个神经再生技术应用于渐冻症，是否意味着那些凋亡的运动神经元有可能找到“替补队员”呢？
我一定要找到陈功教授。
当你决心做一件事时，全世界都会为你开道。很快，通过朋友引荐，我如愿拿到了陈功教授的联系方式。当时他人在广州，疫情原因我们没法见面，只能通过视频沟通。
我此前已经向他简单介绍了自己的情况，表达了我想要助力科学家将研究成果尽快转化成药物的愿望。
“您有没有想过用神经再生技术攻克一下渐冻症呢？”
视频那头的陈功教授坦诚地说：“抱歉啊，我们团队目前主要的方向是做脑卒中和阿尔茨海默病，渐冻症没有在我们首选的一批适应证之列。”
我之前了解过，陈功教授创立了一个基因治疗公司。作为初创公司，他们需要开发自己的拳头产品，并快速向临床推进。“从资本角度来讲，渐冻症能够成为一个高效的研究模型。如果研发出对渐冻症有效的新药，很可能就直接打通了神经退行性疾病的治疗通路。”我试图用市场的逻辑说服他。
其实渐冻症与阿尔茨海默病、帕金森病同属于神经退行性疾病，发病机理相似，而渐冻症是其中病程发展最快的。如果能找到渐冻症的突破口，那么其他神经退性疾病都可能被快速攻克。就好比扫雷，你点开一个关键的雷，会“哗”地炸开一大片。
“我可以来协助找资金，而且负责提供动物实验基地。”
陈功教授很快就回复我：“我决定改攻渐冻症，咱们就正式启动吧。”
他果然行动力极强。决定后，他立刻召集全体实验室成员开会，把渐冻症作为他们公司的研发重点，调集年轻的学术领头人和学生一起制订详细的实验计划，从基础研究和临床研究两方面齐头并进，希望尽早研发出治疗渐冻症的神经再生新疗法。
接下来我们每周日下午3点都会视频通话，讨论项目进展，制订后续规划。2021年秋天，陈功教授来到北京，我们终于实现了“网友见面”。我们都有点儿恍惚，已经一起工作了这么久，这竟然是我俩的第一次见面。
后来他问我：“蔡总，你知道你哪句活打动的我吗？”
我说：“我可以拉投资？”
“不是。你说你自己死了不要紧，但是你一定要改变渐冻症的现状。我觉得新技术就应该帮助像你这样有斗士精神的人。”
《相信》馆藏信息
书名：《相信》
作者：蔡磊
出版社：中信出版集团
出版时间：2023年4月
页数：261
定价：59元
ISBN：978-7-5217-5480-3
索书号：B821-49/4410
馆藏地点：社科借阅区；网借书库（成人）；太图自助图书馆；2020年之后新保存本阅览区
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